Американские хирурги осуществили трансплантацию почки, полученной из генетически модифицированной свиньи, человеку. СМИ отмечают, что данное достижение представляет собой значительный прогресс в области ксенотрансплантации, где органы, клетки или ткани переносятся из одного вида в другой.
Один из генетических исследователей заявил, что свиньи с генетическими изменениями могут стать источником «неограниченного количества трансплантируемых органов». Однако перед успешной реализацией этой процедуры стоят два критических препятствия: отторжение органа и передача вирусов животных получателям. Несмотря на это, за последние десять лет новая платформа и методы, использующие технологию CRISPR/Cas9, обещают преодолеть или минимизировать эти проблемы.
Технология редактирования генов CRISPR основана на естественной системе, развитой для защиты от вирусов. «Генетические ножницы» CRISPR, разработанные у бактерий, помогают им уничтожать вирусную ДНК. С помощью белков Cas и направляющей РНК учёные могут точечно изменять геном в нужных местах. Эта иммунная система бактерий, состоящая из повторяющихся массивов ДНК и связанных с ними белков Cas (CRISPR-ассоциированных), привлекла внимание ученых.
В 2012 году две группы исследователей обнаружили, как использовать эту систему. Используя особый белок Cas (Cas9) с направляющей РНК, они смогли настроить CRISPR/Cas9 для разрушения и восстановления ДНК по желанию, а затем вставить новые гены в места репарации. В последних исследованиях в области ксенотрансплантации была применена технология редактирования генов CRISPR для изменения 69 генов у свиньи-донора. Основная цель заключалась в удалении вирусных генов и внедрении человеческих.
Редактирование генов с помощью технологии CRISPR открывает новые перспективы в области ксенотрансплантации, но необходимо проявлять осторожность, опираясь на данные последних исследований. В 2022–2023 годах двум пациентам с сердечными пороками, не подлежащим традиционной трансплантации, было разрешено пересадить сердца модифицированной свиньи.
Для повышения шансов успешной адаптации сердца к организму человека было внесено десять генетических изменений. К сожалению, оба пациента скончались в течение нескольких недель после операции. Ранее в Китае команда хирургов провела успешную трансплантацию модифицированной печени свиньи пациенту, находившемуся на грани клинической смерти (с согласия семьи). Печень продемонстрировала стабильную функциональность в течение десяти дней после операции.
В ноябре регулирующие органы в Великобритании и США утвердили первую в мире терапию на основе редактирования генома при помощи CRISPR для лечения серьезного заболевания — сферической анемии, представляющей угрозу для жизни. Этот метод, известный как Casgevy, использует технологию CRISPR/Cas-9 для редактирования стволовых клеток пациента из костного мозга. Цель заключается в изменении генов, ответственных за форму красных кровяных клеток, чтобы привести их к здоровой сферической форме и устранить дефекты, приводящие к «серповидной» форме.
Хотя в случае Casgevy используются собственные клетки пациента, этот принцип также применим к новым методам клинической ксенотрансплантации: модификации клеточного материала делают его лечебно эффективным для пациента.
Регуляторы медицины и генной технологии получают все больше запросов на одобрение новых экспериментальных исследований с применением генного редактирования и технологии CRISPR. Однако ни ксенотрансплантация, ни терапевтические применения этой технологии не ведут к изменениям в геноме, которые могут передаваться по наследству.
Для этого необходимо вмешательство на самых ранних эмбриональных стадиях развития клеток. В Австралии создание наследственных изменений в геноме человека является уголовно наказуемым и влечет за собой 15 лет лишения свободы. На данный момент ни одна страна не разрешает наследственное редактирование генома человека, хотя некоторые страны не имеют конкретного законодательства относительно данной процедуры.
Несмотря на обнадеживающие заголовки в СМИ, пока нет ни одного случая устойчивой ксенотрансплантации, протяжённостью более семи месяцев в человеческом организме. Хотя разрешение на эту трансплантацию в США было выдано в рамках так называемого исключения, традиционные клинические испытания ксенотрансплантации свиньи человеку ещё не начались.
Однако, вероятно, для начала таких исследований потребуется существенное улучшение текущих результатов, чтобы получить одобрение регуляторных органов в США или где-то ещё.
Ранее исследователи создали первую функциональную ткань мозга, напечатанную на 3D-принтере, которая способна развиваться и формировать связи так же, как настоящая ткань человека. По словам учёных, многие лаборатории смогут использовать их новый метод, поскольку он не требует специального оборудования для биопечати. Ткань легко поддерживать в здоровом состоянии, и её можно изучать с помощью микроскопов и другого оборудования.