Каждый год в США диагноз рака прямой кишки ставят более чем 46 тысячам людей. Однако надежда на эффективное лечение появилась с новым перспективным препаратом — достарлимбом, который стал еще на шаг ближе к широкому распространению. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило ему статус прорывного терапевтического средства, что может значительно ускорить его выход на рынок, если клинические испытания будут успешными.
Достарлимб, торговое название Jemperli, продемонстрировал впечатляющие результаты в испытаниях еще в июне. Препарат основан на антителах, которые блокируют рецептор программируемой смерти-1 (PD-1), и полностью уничтожает опухоли рака прямой кишки, не прибегая к хирургическому вмешательству, лучевой терапии или химиотерапии.
Эффективная иммунотерапия такого рода может радикально изменить жизнь пациентов с раком прямой кишки, поскольку традиционные методы лечения часто вызывают серьезные побочные эффекты, такие как потеря фертильности и недержание мочи. «Сегодняшнее признание достарлимба прорывным терапевтическим средством связано с его поразительными результатами, когда 100% пациентов, прошедших лечение, достигли полного клинического ответа. Это открывает новые горизонты для лечения пациентов с местно-распространенным раком прямой кишки, который раньше был связан с долгосрочными негативными последствиями для качества жизни», — отметил Хешам Абдулла, старший вице-президент по исследованиям и разработкам компании GlaxoSmithKline (GSK).
Программа Breakthrough Therapy Designation, или «Прорывное терапевтическое средство», направлена на ускоренное продвижение препаратов, которые лечат серьезные заболевания, не имеющие эффективных альтернатив. С момента своего запуска в 2013 году FDA получила более 1,5 тыс. заявок на этот статус, удовлетворив около 30-40% из них. Препарат достарлимб стал одним из последних претендентов на этот статус.
Испытания достарлимба активно проводятся в онкологическом центре Memorial Sloan Kettering, где препарат продемонстрировал высокую эффективность. У 42 пациентов, участвующих в испытаниях, опухоли были полностью уничтожены, и на данный момент рецидивов не наблюдается. «Это новое лечение оказалось не только эффективным, но и долговечным. Большинство участников испытания не страдают от заболевания уже более года, а первые пациенты остаются здоровыми уже четыре года и больше», — отметила гастроинтестинальный онколог MSK, доктор Андреа Черчек.
Показатель «100% клинического полного ответа» означает отсутствие признаков опухоли, что подтверждается результатами магнитно-резонансной томографии, эндоскопии и цифрового ректального исследования.
Это уже второй статус, присвоенный препарату достарлимб от FDA. В январе 2023 года ему был присвоен статус «Быстрого пути», что ускоряет процесс его оценки и дальнейшего выпуска. Если испытания продолжат показывать положительные результаты, препарат может поступить в открытый доступ примерно на три года раньше, чем средства, не имеющие такого статуса.
Кроме того, в последние новости вошли и другие перспективные разработки в онкологии. Например, недорогой антидепрессант, одобренный FDA, может помочь в лечении глиобластомы — одного из самых агрессивных видов рака мозга. Исследования показали, что препарат эффективно подавляет рост опухолей на моделях животных, и, хотя он не излечивает болезнь, может улучшить состояние пациентов.